Possono davvero salvare la vita, cambiando la storia clinica dei pazienti colpiti da malattie dal decorso infausto. Sono le terapie avanzate (tra le più famose ci sono sicuramente le Car-T contro il cancro), un universo di ‘super farmaci’ in grande sviluppo negli ultimi anni: si va dagli anticorpi monoclonali alle proteine ricombinanti, dalle terapie cellulari a quelle geniche e infine all’ingegneria dei tessuti. Nel mondo sono ci oltre 1.000 trial clinici dedicati alle terapie avanzate. A fare il punto sono stati esperti, scienziati e addetti ai lavori intervenuti al webinar ‘Terapie avanzate, il futuro è già qui’, promosso da Istituto superiore di sanità e da Assobiotec-Federchimica, l’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie.  

“Da poche realtà, oggi in Italia sono 25 le aziende che si occupano di terapia geniche – ha affermato nell’introduzione al seminario online Maria Luisa Nolli, componente del board di Assobiotec – I centri di produzione sono delle piccole ‘boutique’, non hanno nulla a che fare con gli impianti di produzione dei farmaci tradizionali. Alle cellule, che sono al centro di queste terapie, deve essere garantita la stabilità con sistemi di produzioni robusti ed eccellenti in grado di assicurare la sterilità finale. Anche la somministrazione deve essere effettuata in centri specializzati. Questi farmaci sono prodotti biologici per patologie rare anche a livello di trial clinici, devono essere adattati a misura di questi prodotti. Siamo di fronte una sfida epocale che potremmo affrontare solo con una alleanza tra tutti i soggetti coinvolti, dalle imprese ai soggetti regolatori”.  

Per Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, “occorre creare, nel rispetto dei ruoli, un’alleanza sulle terapie avanzate tra industria, enti pubblici di ricerca e regolatori. Non possiamo fare ricerca clinica, produrre, sviluppare, autorizzare e somministrare, come avremmo fatto un antibiotico. Il mondo cambia e il futuro è già qui. Oggi abbiamo solo un’anteprima di quello che accadrà sarà nei prossimi anni. Occorre portare queste terapie dal bancone della ricerca e al letto del pazienti perché quello che facciamo noi, i clinici e gli enti è finalizzato a un solo interesse: il benessere dei cittadini”. Secondo Assobiotec-Federchimica serve dunque “una partnership tra aziende, istituzioni e Regioni, società scientifiche, rete ospedaliera e associazioni dei pazienti, per avere criteri chiari per la selezione dei centri e garantire l’accesso a queste innovazioni scientifiche”.  

“Ci sono alcuni fattori importanti che riguardano queste tecnologie” e “uno viene dall’ implementazione: dobbiamo renderle disponibili in maniera equa a tutti e questo non è un tema scontato – ha evidenziato Silvio Brusaferro, presidente dell’Iss – Su alcune patologie di nicchia è più semplice rispetto ad altri campi dove non è affatto semplice e si pone un problema di equità. Dovremmo provare a mettere in fila alcuni ragionamenti con una ‘check-list’ di elementi certi su cui focalizzare l’attenzione delle istituzioni e degli enti regolatori. Voglio ribadire che l’Iss con i suoi ricercatori c’è e vuole esserci, e ci metterà tutto l’impegno necessario”.  

I prodotti medicinali di terapia avanzata (Advanced Medicinal Products o Atmp) sono medicine per uso umano basate su geni o cellule. “Nel nostro Istituto ci sono 130 pazienti in trattamento con terapia su cellule staminali del sangue per patologie genetiche e tumorali, una già in commercio – ha riferito Luigi Naldini, direttore del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (Tiget) di Milano – Ci aspettiamo che, con le nostre collaborazioni, potenzialmente altre 4-5 terapie potranno arrivare prossimamente sul mercato”. 

“Le Atmp sono una categoria altamente innovativa di farmaci”, ha spiegato il direttore del Sr-Tiget. “Sia per la configurazione: sono virus modificati per il trasferimento genico; cellule coltivate e geneticamente modificate attraverso processi che possono durare da qualche giorno a 2 settimane. Sia per attività: il trasferimento o l’editing di informazioni genetiche; la manipolazione di cellule che modulano la difesa immunitaria e la rigenerazione dei tessuti. Queste terapie dunque producono effetti terapeutici sostanziali e duraturi fino alla ‘cura’ di patologie rare”.  

Le terapia avanzate “sono una opportunità per l’Aifa, il Servizio sanitario nazionale, i sistemi sanitari regionali”, ha affermato Nicola Magrini, direttore generale dell’Agenzia italiana del farmaco. “Soprattutto per le scelte che impongono – ha precisato – che devono essere rapide, intelligenti e proattive”. Sul tema di creare percorsi ‘ad hoc’ per l’autorizzazione delle terapie avanzate, “nel pensare a come rafforzare il sistema meglio non mettere ‘pezze'”, ha osservato Sandra Petraglia, dirigente Area pre-autorizzazione dell’Aifa, “ma guardare a quello che sta arrivando dall’Ue, con regole che ci metteranno tutti sullo stesso piano con regole certe”.